此次Danaher Beacon項目致力于開發(fā)基于脂質納米顆粒遞送的基因編輯創(chuàng)新療法全流程工藝技術平臺
.該項目將探索脂質納米顆粒作為基因編輯遞送系統(tǒng)在遺傳性疾病治療中的應用潛力
?。?025年7月14日，上海）全球科學與技術的創(chuàng)新者丹納赫宣布其旗下運營公司Cytiva思拓凡與正序生物開展戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)基于脂質納米顆粒遞送系統(tǒng)的基因治療創(chuàng)新工藝解決方案，以推動基因編輯技術在遺傳性疾病治療領域的突破。這也是丹納赫第一次攜手中國生物技術企業(yè)開展Danaher Beacon合作。 丹納赫集團執(zhí)行副總裁、Cytiva思拓凡首席執(zhí)行官Chris Riley，丹納赫中國首席科學官方焯、正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾、Cytiva思拓凡中國總裁李蕾共同出席見證。
基因遺傳性疾病是由基因突變引起的疾病，包括鐮刀型貧血癥、囊性纖維化、杜氏肌營養(yǎng)不良等數(shù)千種疾病[1]。絕大部分基因遺傳性疾病目前尚無藥可醫(yī)，而對于其中小部分病種，患者往往需要終生服藥。近年來，在醫(yī)學領域，基因編輯技術的進步為基因遺傳疾病的治療帶來了新的希望。正序生物開發(fā)的單堿基基因編輯技術具有高精度、低脫靶的特性，能夠在龐大的基因組中精準、永久地改變單個堿基對，為基因突變引起的遺傳性疾病的治愈提供了新的可能[2]。然而，要實現(xiàn)堿基編輯技術在基因治療中的臨床應用，還需突破組織遞送、規(guī)?；a及質量控制等關鍵瓶頸。
正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾現(xiàn)場分享
正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾表示：“截至目前，我們原創(chuàng)的堿基編輯技術已治愈近20例β-地中海貧血癥和鐮刀型細胞貧血患者。依托丹納赫集團的全球平臺資源與Cytiva豐富的LNP與AAV載體庫，我們將加速構建體內遞送平臺。Cytiva符合國際標準的GMP生產平臺更將與我們創(chuàng)新基因編輯平臺優(yōu)勢互補，顯著縮短開發(fā)和上市周期。面向未來，雙方將聚焦高甘油三酯血癥、高膽固醇血癥等慢性代謝疾病，有望通過一次性基因治療實現(xiàn)長期指標控制，為中國和全球患者提供更具顛覆性的治療選擇?！?
丹納赫中國首席科學官方焯現(xiàn)場分享
丹納赫中國首席科學官方焯表示：“在此次合作中，丹納赫將從技術和質量控制兩方面為正序生物提供賦能：一是利用Cytiva基因編輯療法工藝開發(fā)平臺，涵蓋寡核苷酸合成、mRNA體外生產、脂質納米顆粒（LNP）封裝等工藝技術，切實推動基因療法從技術研發(fā)到規(guī)?；a和臨床應用。這對正序生物的下一代體內編輯的治療方法至關重要。二是引入丹納赫的質譜、色譜和流式技術，在合成及遞送過程中的每一步進行質量控制，確保流程完整、質量可靠。此次合作是Danaher Beacon項目在中國與本土先進生物技術企業(yè)的首次合作。未來，我們希望在更廣泛的科研和創(chuàng)新轉化領域與本土頂尖學者、頭部學術和醫(yī)療機構、創(chuàng)新技術企業(yè)合作，借助丹納赫自身的成熟技術及工藝，加速推進臨床應用，造福更多中國和全球患者?！?
正序生物將與Cytiva合作，結合Cytiva的先進生物制造平臺，以及貝克曼庫爾特生命科學、艾杰爾飛諾美檢測技術平臺，共同開發(fā)全流程生產工藝技術平臺，加速基因編輯技術在臨床上的轉化應用，為基因編輯療法的產業(yè)化提供創(chuàng)新解決方案。這是丹納赫集團落地中國的又一Danaher Beacon項目。
Cytiva中國科創(chuàng)中心（Fast Trak）將為此次基因編輯療法創(chuàng)新提供工藝開發(fā)和規(guī)?；a等核心技術支持。位于上海張江的Cytiva中國科創(chuàng)中心擁有全亞洲最大的模塊化生物工藝工作站，可提供核酸藥物制備、脂質納米顆粒配方篩選、微流控包封工藝優(yōu)化到cGMP級放大的全流程開發(fā)服務，目前已累計完成數(shù)十項基因治療工藝開發(fā)項目。憑借其在mRNA與脂質納米顆粒領域的成熟開發(fā)和應用經驗，成為本次Danaher Beacon項目的重要工藝開發(fā)基地。
Cytiva中國總裁李蕾現(xiàn)場致辭
Cytiva中國總裁李蕾表示，“Cytiva在中國致力于幫助本土生物技術公司加速從技術研發(fā)到規(guī)?；a和臨床應用的轉化進程，同時支持他們讓更多具有自主知識產權的創(chuàng)新療法盡早造福患者。我們希望通過本次與正序的合作為未來提供可復制的成功范式，從而支持中國基因治療產業(yè)生態(tài)的建設，提升國內生物醫(yī)藥產業(yè)整體創(chuàng)新能力和國際競爭力?！?
Danaher Beacon項目是丹納赫聯(lián)合頂級學術機構、科研院在全球范圍內發(fā)起的一項前沿科學研究計劃，旨在開展前沿性的科學研究，開發(fā)改善人類健康的創(chuàng)新技術和應用。該項目專注的領域包括基因組藥物、精準診斷、下一代生物制品制造、人類系統(tǒng)和數(shù)據(jù)科學等。
關于丹納赫
丹納赫是生命科學與醫(yī)學診斷領域的創(chuàng)新者，致力于加速科技進步，改善人類健康。我們與客戶密切協(xié)作，解決全球患者面臨的諸多重大健康挑戰(zhàn)。丹納赫的先進科學與技術，以及久經驗證的創(chuàng)新力，不僅能夠幫助實現(xiàn)更快速、更準確的醫(yī)學診斷，更能有效地縮短時間降低成本，從而可持續(xù)地發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和交付改變生命的療法。秉承科學卓越、追求創(chuàng)新和持續(xù)改善的理念，丹納赫全球約63,000名員工幫助提高當今數(shù)十億人的生活質量，同時為建設一個更健康、更可持續(xù)的未來奠定基礎。
參考文獻：
[1] el-Hazmi MA. Spectrum of genetic disorders and the impact on health care delivery: an introduction. East Mediterr Health J. 1999;5(6):1104-1113.
[2] Wang L, Xue W, Zhang H, et al. Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations. Nat Cell Biol. 2021;23(5):552-563.
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